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本導(dǎo)基因編輯療法獲歐盟孤兒藥資格本導(dǎo)基因編輯療法獲歐盟孤兒藥資格。本導(dǎo)基因體內(nèi)基因編輯療法BD112獲歐盟委員會（EC）授予孤兒藥資格，擬用于治療亨廷頓舞蹈癥。BD112是一款基于原創(chuàng)性VLP遞送技術(shù)的體內(nèi)基因編輯創(chuàng)新療法，VLP可以實現(xiàn)高效、瞬時的CRISPR基因編輯遞送。亨廷頓舞蹈癥（HD）是一種常染色體顯性遺傳疾病，會導(dǎo)致腦細胞死亡。 |
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