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華毅樂健血友病基因療法完成IIT研究入組華毅樂健血友病基因療法完成IIT研究入組。華毅樂健自主研發(fā)的AAV基因療法 GS1191-0445注射液在研究者發(fā)起的IIT研究完成全部12例患者入組，擬評估單次靜脈輸注在≥18歲且內(nèi)源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和耐受性。GS1191-0445旨在通過一次注射治療，恢復(fù)肝細(xì)胞持續(xù)表達(dá)FVIII的功能，從而解決患者長期接受預(yù)防性凝血因子輸注的需求。 |
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