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諾華SMA基因療法在華啟動(dòng)Ⅲ期臨床諾華治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因療法OAV101注射液（Zolgensma）在中國登記啟動(dòng)一項(xiàng)Ⅲ期臨床。該項(xiàng)研究是該藥國際Ⅲ期臨床的中國部分，擬評(píng)估鞘內(nèi)（IT）注射OAV101在≥2歲至<18歲的攜帶SMN1雙等位基因致病突變和2-4個(gè)SMN2拷貝的初治、能獨(dú)坐但無法行走的2型SMA患者中的安全性、耐受性和療效。Zolgensma是FDA批準(zhǔn)的首款治療SMA的基因療法。該藥2022年Q1銷售額增長18%，預(yù)估年收入約為20億美元。 |
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