「參加新藥臨床試驗(yàn)是不是在做小白鼠？」這是橫亙在許多患者心中的疑問。

「試藥人7天8000元」「90后試藥人：入行5年買車買房」這些經(jīng)常充斥在網(wǎng)絡(luò)中的廣告語，讓臨床試驗(yàn)的可信度大大降低，使得部分真正想?yún)⒓釉囼?yàn)的患者產(chǎn)生了疑慮。

「我是在主治醫(yī)生的推薦下，參加這個(gè)臨床試驗(yàn)的�！�2019年12月，19歲的閆炎在血管外科醫(yī)生的建議下，簽下了自愿參加臨床試驗(yàn)的知情同意書。

那時(shí)的他，受困于下肢缺血引發(fā)的足部潰瘍，潰瘍帶來的痛感以及巨大的心理壓力使他夜不能寐。家里的醫(yī)院建議截肢，他和父母輾轉(zhuǎn)了多家醫(yī)院，終于看到了希望。試驗(yàn)藥物幾次注射下來，他已經(jīng)完全擺脫了外力的支撐，潰瘍創(chuàng)面也逐步愈合。

談及試驗(yàn)藥物是否帶來了副作用，他表示「如果說有什么副作用，可能是注射藥物之后，痘痘變多了，不過與潰瘍的痛感相比，副作用就可以忽略了�！�

如今，新藥臨床試驗(yàn)可以作為患者的另一種選擇，對疾病進(jìn)行探索性治療。也已有醫(yī)院開設(shè)新藥臨床試驗(yàn)門診，為患者提供專業(yè)的咨詢平臺，讓新藥臨床試驗(yàn)成為更多患者的選擇之一。

新藥臨床試驗(yàn)的前世今生

根據(jù)試驗(yàn)?zāi)康牟煌�，藥物臨床試驗(yàn)可分為Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期、Ⅳ期。

Ⅰ期臨床試驗(yàn)是新藥臨床試驗(yàn)的起始階段，以健康志愿者為主要受試對象，進(jìn)行的初步臨床藥理學(xué)及人體安全性評價(jià)試驗(yàn)。而Ⅱ期、Ⅲ期臨床試驗(yàn)是治療階段，受試者皆為患病人群，其目的是評價(jià)藥物對目標(biāo)適應(yīng)癥患者的治療作用和安全性。Ⅳ期臨床試驗(yàn)則是新藥上市后研究階段。

實(shí)際上，有關(guān)藥物臨床試驗(yàn)的記錄最早可追溯至1747年。

當(dāng)時(shí)，英國隨船軍醫(yī)詹姆斯.林德為尋找治療壞血病的有效方法，將患者分為6組，每組2人，分別給予蘋果汁、硫酸酏劑、醋、海水、桔子檸檬和肉豆蔻治療。結(jié)果，服用桔子與檸檬的2位病人很快痊愈，而其他病人無好轉(zhuǎn)，表明柑桔類水果可治療壞血病。林德的這項(xiàng)研究開創(chuàng)了臨床試驗(yàn)的先河。

歷經(jīng)數(shù)百年探索和實(shí)踐，臨床試驗(yàn)已成為循證醫(yī)學(xué)的重要支撐。

發(fā)展至今，臨床試驗(yàn)已形成規(guī)范化體系。在國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）頒布的《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》中明確定義，臨床試驗(yàn)是指通過人體志愿者（也稱為受試者）進(jìn)行的生物學(xué)科學(xué)研究。其目的是確定一種新藥或一項(xiàng)治療方法的療效與安全性以及存在的副作用。

近年來，NMPA先后出臺多項(xiàng)鼓勵創(chuàng)新的政策，促進(jìn)了臨床試驗(yàn)的發(fā)展。

2018年7月，《關(guān)于調(diào)整藥物臨床試驗(yàn)審評審批程序公告》發(fā)布，為鼓勵創(chuàng)新，加快新藥創(chuàng)制，滿足公眾用藥需求，落實(shí)申請人研發(fā)主體責(zé)任提供了依據(jù)。

2019年底，新修訂的《藥品管理法》對藥物臨床試驗(yàn)備案制度及試驗(yàn)藥物的安全性作出明確規(guī)定。

2020年新修訂的《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》，也對藥物臨床試驗(yàn)各方職責(zé)要求進(jìn)行明確，強(qiáng)化受試者權(quán)益保護(hù)。

患者最關(guān)注的臨床試驗(yàn)安全性問題，也有相關(guān)政策予以保障。

據(jù)悉，臨床試驗(yàn)必須通過倫理委員會的嚴(yán)格審查，依據(jù)《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》，倫理委員會由醫(yī)學(xué)專業(yè)人員、法律專家及非醫(yī)務(wù)人員共同組成，對研究者及申辦者的資質(zhì)、工作經(jīng)驗(yàn)以及試驗(yàn)方案的科學(xué)性進(jìn)行審核及監(jiān)督。也就是說，臨床試驗(yàn)受倫理委員會監(jiān)督，是在以患者為中心、保障受試者安全的基礎(chǔ)上開展。

國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）于2021年7月發(fā)布的《以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》也指出，在臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)時(shí)，要始終把受試者安全放在首位。并強(qiáng)調(diào)以臨床需求為導(dǎo)向，實(shí)現(xiàn)患者最大化獲益。

讓患者多了一個(gè)選擇

根據(jù)世界衛(wèi)生組織國際癌癥研究機(jī)構(gòu)（IARC）發(fā)布的2020年全球最新癌癥負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)，2020年我國新發(fā)癌癥病例457萬例，癌癥死亡病例300萬例。

對于癌癥患者而言，能夠通過現(xiàn)有治療手段延續(xù)生命，提高五年生存率絕對是一種期待。而當(dāng)現(xiàn)有治療方法無效時(shí)，對于患者而言將是致命打擊。

新藥臨床試驗(yàn)則為這類患者提供新的選擇。

「新藥臨床試驗(yàn)是一種探索性治療�；颊咴囉矛F(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)治療方案后沒有效果，可以進(jìn)行探索性、試驗(yàn)性療法。」北京協(xié)和醫(yī)院風(fēng)濕免疫科主任曾小峰對健康界表示。

在湖北省腫瘤醫(yī)院官網(wǎng)上對新藥臨床試驗(yàn)門診開診的介紹里，醫(yī)院藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)人、副院長吳新紅闡述道，「參加新藥臨床試驗(yàn)無疑是新的希望，同時(shí)，大多臨床試驗(yàn)免費(fèi)提供藥物和治療，能極大減輕患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)�！�

近年來，各種天價(jià)藥的出現(xiàn)也不斷刷新著大眾的認(rèn)知，2020年，治療脊髓性肌萎縮癥的的「天價(jià)藥」諾西那生鈉注射液，70萬一支的單價(jià)引發(fā)群眾熱議；今年6月份，首款獲批上市的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，阿基侖賽注射液上市后的價(jià)格達(dá)到了120萬一針。而「天價(jià)藥」的成功上市也離不開臨床試驗(yàn)的助力，入組「天價(jià)藥」臨床試驗(yàn)極大地減輕了受試者的經(jīng)濟(jì)壓力。

參加臨床試驗(yàn)不僅可以使用新型藥物，還會免費(fèi)進(jìn)行項(xiàng)目相關(guān)的各項(xiàng)檢查，部分臨床試驗(yàn)也會向受試者提供交通費(fèi)、營養(yǎng)費(fèi)等補(bǔ)助。臨床試驗(yàn)的出現(xiàn)，向患病人群傳遞了一種新的選擇。

一位曾接受羅沙司他治療腎性貧血Ⅳ期臨床研究的受試者告訴健康界，「在過去，我也對臨床試驗(yàn)非常抵觸，認(rèn)為參加臨床試驗(yàn)就是一件不靠譜的事，在醫(yī)生的建議下，我參加了這個(gè)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目�！�

該受試者表示，參與項(xiàng)目期間，每一次訪視都有統(tǒng)籌項(xiàng)目的協(xié)調(diào)員提前告知，以往難預(yù)約的各項(xiàng)檢查也被提前安排好了。更為重要的，是醫(yī)生會十分關(guān)注患者的身體狀況，耐心解答患者的疑問與困惑。并依據(jù)檢查結(jié)果，對患者用藥進(jìn)行相應(yīng)地調(diào)整。

「十分慶幸，我的血紅蛋白明顯提高，貧血顯著改善，也省去了注射促紅素和靜脈補(bǔ)鐵的費(fèi)用�！乖撌茉囌弑硎尽�

臨床試驗(yàn)「加速」發(fā)展

2016年以來，國家藥品監(jiān)督管理局加快具有臨床價(jià)值和臨床急需藥品的研發(fā)上市，也催生了新藥臨床試驗(yàn)的繁榮。

全球醫(yī)藥智庫信息平臺Informa Pharma Intelligence推出的《中國臨床試驗(yàn)格局》白皮書指出，2016年至2020年，是我國臨床試驗(yàn)市場蓬勃發(fā)展的「五年黃金期」。我國臨床試驗(yàn)的啟動數(shù)量由2016年的1785項(xiàng)增至2020年的3641項(xiàng)，年均增長率約為20%，增速較快。

臨床試驗(yàn)市場的蓬勃發(fā)展也離不開CRO的重磅加速。CRO全稱Clinical Research Organization，也就是新藥外包研究組織 。CRO是獨(dú)立于藥企與醫(yī)院之外的第三方機(jī)構(gòu)，也被稱為新藥研發(fā)上市的「加速器」。

臨床試驗(yàn)標(biāo)準(zhǔn)化、加快創(chuàng)新藥審批、加入ICH與國際主流市場接軌等政策的落地，制藥行業(yè)迎來了一個(gè)新的高度。與此同時(shí)，嚴(yán)格的藥品審批數(shù)據(jù)核查要求造成行業(yè)震動，藥企紛紛尋求專業(yè)化的CRO團(tuán)隊(duì)，為新藥上市審批「保駕護(hù)航」。

「開展臨床試驗(yàn)的難點(diǎn)之一在于患者招募，在試驗(yàn)方案的規(guī)定下，符合入組標(biāo)準(zhǔn)的受試者并不多，更有甚者，患者明確參加臨床試驗(yàn)的意向，卻被入選排除標(biāo)準(zhǔn)的限制擋在了門外�！箒碜灾�名CRO企業(yè)的臨床監(jiān)查員對健康界表示。

在他看來，當(dāng)前環(huán)境下，臨床試驗(yàn)的普及度并不高，參與試驗(yàn)的受試者大多是項(xiàng)目的研究者（負(fù)責(zé)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目的醫(yī)生）推薦的，而研究者也只能推薦自己診治的患者，這也表明，即使是同一科室的患者，由于消息的閉塞，并不能及時(shí)了解到與之相關(guān)的臨床試驗(yàn)。

業(yè)內(nèi)人士表示，「很多患者或是迫于經(jīng)濟(jì)壓力、或是因?yàn)楝F(xiàn)有治療方案效果不佳，想要參加臨床試驗(yàn)卻苦于沒有咨詢的渠道�！惯@道難題像一堵墻——患者尋不到臨床試驗(yàn)，臨床試驗(yàn)也招募不到受試者——堵住了信息的傳遞。如何架起溝通的橋梁成為待解決的問題。

首個(gè)臨床試驗(yàn)門診

以往，開展臨床試驗(yàn)的醫(yī)院都設(shè)有藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)，但很多患者并不了解，臨床醫(yī)生也只能對科室內(nèi)的患者進(jìn)行新藥臨床試驗(yàn)推廣。部分申辦方（臨床試驗(yàn)的發(fā)起組織）選擇在醫(yī)院內(nèi)部張貼招募廣告，又或者將招募信息置于醫(yī)院的官網(wǎng)上。

承擔(dān)臨床試驗(yàn)的醫(yī)院也會推出智能小程序，引導(dǎo)患者根據(jù)疾病類型、病種描述等自行查找項(xiàng)目。

這些溝通橋梁的搭建，雖有效但影響范圍有限。對此，國內(nèi)有醫(yī)院大膽探索嘗試，開設(shè)臨床試驗(yàn)的相關(guān)門診，面對面給患者做咨詢，將信息直觀的傳遞出去。

湖北省腫瘤醫(yī)院于9月6日開設(shè)的「新藥臨床試驗(yàn)門診」，為癌癥患者提供了獲取新藥臨床試驗(yàn)信息的新途徑。

據(jù)悉，新藥臨床試驗(yàn)門診由具有臨床試驗(yàn)研究經(jīng)歷的專職醫(yī)師坐診，結(jié)合患者病情和既往治療史，依據(jù)不同臨床項(xiàng)目的研究方案為患者提供詳盡的信息，并推薦適宜的臨床試驗(yàn)。同時(shí)解答患者入組后產(chǎn)生的各類問題，指導(dǎo)患者規(guī)范、順利地完成臨床試驗(yàn)。

在湖北省腫瘤醫(yī)院官網(wǎng)上對新藥臨床試驗(yàn)門診的介紹里，吳新紅表示，「醫(yī)院開設(shè)新藥臨床試驗(yàn)門診，就是希望建立專業(yè)的咨詢平臺，為更多癌癥患者提供獲取最新臨床試驗(yàn)信息的途徑，以有效提高治療效果�！�

曾小峰也指出，「開設(shè)臨床試驗(yàn)門診非常有必要，科技要發(fā)展，人類要健康，要通過更多的臨床研究發(fā)現(xiàn)更好的藥物�！雇瑫r(shí)，他也表明，「開展臨床試驗(yàn)門診也存在一定的阻礙，綜合性醫(yī)院所設(shè)學(xué)科種類繁多，學(xué)科之間存在專業(yè)的壁壘，臨床試驗(yàn)門診無法解決所有的問題�！�

同時(shí)，臨床試驗(yàn)門診對于坐診醫(yī)生的從業(yè)經(jīng)驗(yàn)、學(xué)術(shù)水平以及新藥信息的掌握程度也都作出一定要求。

這些是新藥臨床試驗(yàn)門診在接下來的發(fā)展中需要思考并解決的問題。