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上海正序地貧基因編輯療法獲批IND上海正序地貧基因編輯療法獲批IND。正序生物堿基編輯藥物“CS-101注射液”獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬用于重型β-地中海貧血的治療。在研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）中，CS-101已成功治愈首例重型β-地中海貧血癥患者，達(dá)到持續(xù)擺脫輸血依賴超過兩個月，治療后8周，患者的胎兒血紅蛋白濃度上升至95 g/L，比例上升至81%，表達(dá)胎兒血紅蛋白的F細(xì)胞比例上升至80%。 |
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