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艾碼中美雙報亨廷頓病新藥報IND艾碼中美雙報亨廷頓病新藥報IND。艾碼生物基于體內(nèi)自組裝外泌體遞送（IVSAED）技術(shù)開發(fā)的的1類創(chuàng)新藥“ER2001注射液”的IND申請獲CDE受理。去年5月，該新藥已被FDA授予用于治療亨廷頓舞蹈癥（HD）的孤兒藥資格。ER2001利用自身器官組織作為生物反應(yīng)器，在體內(nèi)被“加工”成為活性形式的siRNA，并組裝進入CNS靶向的內(nèi)源外泌體中，以降解其中突變亨廷頓蛋白（mHTT）的mRNA來達到治療目的。 |
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