|
再生元補體RNAi新藥獲批臨床再生元補體RNAi新藥獲批臨床。再生元與Alnylam公司開發(fā)的C5補體RNAi療法cemdisiran(ALN-CC5)獲國家藥監(jiān)局臨床許可,聯(lián)合新一代C5補體抑制劑pozelimab用于治療伴有活動性體征和溶血跡象的陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿(PNH)患者。在Ⅲ期臨床中,該聯(lián)合療法將患者乳酸脫氫酶(LDH)水平降至0.8x正常值上限(ULN),且患者在第8周至第26周期間實現(xiàn)LDH控制的比例較對照組更高(91%vs73%)。 |