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華大禾沐自體干細胞療法獲批地貧臨床華大禾沐自體干細胞療法獲批地貧臨床。華大集團旗下禾沐基因開發(fā)的“HGI-001注射液”獲國家藥監(jiān)局臨床許可,針對的適應癥為輸血依賴型β地中海貧血。該產(chǎn)品通過使用自主設計的慢病毒載體，對患者造血干細胞在體外進行轉導，改造后的造血干細胞在紅系分化的過程中可以高效表達β珠蛋白，從而彌補基因突變造成的功能缺陷，實現(xiàn)β地中海貧血的功能性治愈。 |
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