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九天生物SMA基因療法上I期臨床九天生物SMA基因療法上I期臨床。九天生物AAV基因治療藥物SKG0201注射液獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展I期臨床，擬評估用于治療I型脊髓性肌萎縮癥(SMA)的安全性與有效性。SKG0201包含由獨(dú)特啟動子調(diào)控并全面優(yōu)化的人源SMN1 cDNA。臨床前數(shù)據(jù)表明，SKG0201單次靜脈注射不僅可快速、持久地恢復(fù)功能性SMN蛋白表達(dá)，而且在低劑量水平下即可顯著增加SMA疾病模型小鼠的體重并有效地延長其壽命。 |
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