在一項(xiàng)新的臨床研究中，來自美國西北大學(xué)費(fèi)恩柏格醫(yī)學(xué)院和梅奧診所的研究人員報(bào)道造血干細(xì)胞移植可逆轉(zhuǎn)一種使人衰弱的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，這種稱為視神經(jīng)脊髓炎的疾病導(dǎo)致一半的患者在確診后5年內(nèi)失明和失去行走的能力。大多數(shù)患者在接受造血干細(xì)胞移植5年后保持良好，并且能夠避免每年花費(fèi)高達(dá)50萬美元的藥物治療。相關(guān)研究結(jié)果近期發(fā)表在Neurology期刊上。

視神經(jīng)脊髓炎，以前被歸類為多發(fā)性硬化癥（MS）的一種罕見亞型，但如今被認(rèn)為是另一種疾病。與多發(fā)性硬化癥和大多數(shù)其他自身免疫疾病不同的是，視神經(jīng)脊髓炎具有生物標(biāo)志物AQP4，它與疾病活動(dòng)度相關(guān)。在造血干細(xì)胞移植后，患者的血液中不再具有可識別的AQP4。

論文第一作者、西北大學(xué)費(fèi)恩柏格醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)教授、免疫療法與自身免疫疾病負(fù)責(zé)人Richard Burt博士說，“之前的治療方法均未導(dǎo)致AQP4持續(xù)消失，或者讓患者免于治療。”

Burt說，“造血干細(xì)胞移植和藥物治療之間存在明顯的區(qū)別。造血干細(xì)胞移植改善了患者的神經(jīng)功能障礙和生活質(zhì)量。他們的病情好轉(zhuǎn)，而且這種疾病標(biāo)志物在移植后長達(dá)五年的時(shí)間里消失了�！�

梅奧診所擁有生物標(biāo)志物AQP4的專利，并且與Burt和西北大學(xué)合作進(jìn)行了這種生物標(biāo)志物分析。

在這項(xiàng)臨床研究中，12名視神經(jīng)脊髓炎患者接受了造血干細(xì)胞移植。在移植5年后，在這12名患者中，僅有2人發(fā)生疾病復(fù)發(fā)，不得不重新接受藥物治療。這似乎是造血干細(xì)胞移植可以逆轉(zhuǎn)的第四種慢性疾病。

造血干細(xì)胞移植的目標(biāo)是讓有缺陷的免疫系統(tǒng)正常運(yùn)轉(zhuǎn)。造血干細(xì)胞取自患者的骨髓或血液，然后他們的免疫系統(tǒng)被化療徹底摧毀。接下來，將他們的造血干細(xì)胞重新引入患者體內(nèi)，然后它們在體內(nèi)遷移到骨髓中，從而讓他們的免疫系統(tǒng)重置。

Burt開拓了這一領(lǐng)域。他是在醫(yī)學(xué)出版物中第一個(gè)提出利用造血干細(xì)胞移植治療多發(fā)性硬化癥的人，是第一個(gè)在臨床前動(dòng)物模型中這樣做的人，也是在美國第一個(gè)利用造血干細(xì)胞移植治療多發(fā)性硬化癥患者的人。Burt還針對系統(tǒng)性硬化癥和多發(fā)性硬化癥進(jìn)行了首批隨機(jī)造血干細(xì)胞移植臨床試驗(yàn)，并且取得了非常積極的結(jié)果。

2019年1月，Burt在JAMA上發(fā)表了一項(xiàng)隨機(jī)臨床研究，它表明造血干細(xì)胞移植可逆轉(zhuǎn)神經(jīng)功能障礙，在5年多的時(shí)間里，大多數(shù)患者減緩或避免了進(jìn)一步的進(jìn)行性功能障礙，或者在復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥中出現(xiàn)了新的疾病活動(dòng)的證據(jù)。

根據(jù)Burt發(fā)表的研究，造血干細(xì)胞移植逆轉(zhuǎn)的其他疾病是全身性硬化癥和慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病。